वाशिंगटन डी सी: प्रियन डिजीज से पीड़ित रोगियों के लिए एक संभावित प्रभावी उपचार रणनीति, ऑक्सफोर्ड यूनिवर्सिटी प्रेस द्वारा प्रकाशित एक उपन्यास अध्ययन द्वारा सुझाई गई है। नए अध्ययन का परिणाम न्यूक्लिक एसिड रिसर्च जर्नल में प्रकाशित किया गया था।

प्रियन रोग एक तेजी से घातक और वर्तमान में अनुपयोगी न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है। जबकि प्रियन रोग काफी दुर्लभ है, यह आम तौर पर तेजी से न्यूरोडीजेनेरेशन का कारण बनता है। संयुक्त राज्य अमेरिका में हर साल प्रियन रोगों के लगभग 300 मामले सामने आते हैं।

मनुष्यों को प्रभावित करने वाले प्रियन रोग का सबसे आम रूप Creutzfeldt-Jakob रोग है। मैड गाय रोग के रूप में लोकप्रिय गोजातीय स्पॉन्गिफॉर्म एन्सेफैलोपैथी, एक और प्रियन रोग है।

सामान्य मानव प्रियन प्रोटीन की संरचना को बाधित करने से मस्तिष्क में विषैले थक्कों के निर्माण के कारण प्रियन रोग होते हैं। क्योंकि प्रियन प्रोटीन रोग के लिए केंद्रीय है, रोगियों में प्रियन प्रोटीन का स्तर कम करना एक आशाजनक चिकित्सीय दृष्टिकोण है।

वरिष्ठ लेखिका सोनिया वल्लभ को पता चला कि उन्होंने मरीज को वैज्ञानिक बनाने और इलाज की वकालत करने के लिए करियर बदलने से पहले प्रियन प्रोटीन जीन का उत्परिवर्ती रूप धारण किया।

उसने और उसके सहकर्मियों ने पहले देखा था कि एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स जो कि प्रियन प्रोटीन के स्तर को कम करते हैं, मिसफॉल्ड प्रोन से संक्रमित जानवरों के अस्तित्व को बढ़ा सकते हैं। जब ये प्रारंभिक डेटा आशाजनक थे, तो चिकित्सीय विकास संभव होने से पहले कई महत्वपूर्ण प्रश्न बने रहे।

हार्वर्ड और एमआईटी के ब्रॉड इंस्टीट्यूट में वल्लभ के नेतृत्व में अनुसंधान टीमों, इओनिस फार्मास्यूटिकल्स में हॉली कोर्डासाइविज़, और मैकलॉघ्लिन रिसर्च इंस्टीट्यूट में देब केबिन, प्रियन रोग के खिलाफ एक एंटीनेस थेरेपी के प्रीक्लिनिकल अध्ययन के परिणामों की रिपोर्ट करते हैं।

इस नए काम में, प्रियन प्रोटीन के एक विस्तारित सेट का उपयोग करते हुए एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स का उपयोग करते हुए, लेखकों ने पूर्ण पैमाने पर नैदानिक ​​विकास के लिए आधार तैयार किया है।

इस शोध से पता चलता है कि कई उपचार प्रतिमानों में, प्रियन-संक्रमित लैब जानवरों में प्रियन प्रोटीन के स्तर को कम करने से उनके अस्तित्व का विस्तार होता है।

यहां शोधकर्ताओं ने दिखाया कि प्रोन प्रोटीन के स्तर को कम करने से प्रियन-संक्रमित जानवरों के अस्तित्व को तीन गुना किया जा सकता है। यहां तक ​​कि थोड़ी मात्रा में प्रियन प्रोटीन के स्तर को कम करना, जो चिकित्सकीय रूप से प्राप्त करना आसान होना चाहिए, जिसके परिणामस्वरूप महत्वपूर्ण अस्तित्व लाभ होता है।

प्रियन प्रोटीन को कम करना प्रियन स्ट्रेन में और विभिन्न उपचार समय बिंदुओं की बैटरी में प्रभावी है। शोधकर्ता बताते हैं कि किसी भी लक्षण को देखने से पहले प्रियन प्रोटीन को कम करना प्रभावी होता है। वे पहली बार यह भी प्रदर्शित करते हैं, कि एक प्रोटीन प्रोटीन की एक खुराक-उपचार उपचार मस्तिष्क में जहरीले थक्कों के बनने के बाद भी रोग के मार्करों को उलट सकता है।

वल्लभ ने कहा, “हालांकि अभी भी कई कदम आगे हैं,” ये आंकड़े हमें आशावाद देते हैं कि प्रियन रोग के आनुवंशिक हृदय पर सीधे निशाना लगाकर, आनुवंशिक रूप से लक्षित दवाओं को मस्तिष्क में कम प्रियन प्रोटीन के स्तर के लिए डिज़ाइन किया गया हो सकता है। ”